意科学家利用艾滋病毒“治愈”罕见遗传病

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意大利科学家使用艾滋病病毒的一个片段成功地治愈了影响儿童的两种罕见遗传性疾病
人类免疫力缺乏病毒（HIV）的感染是导致艾滋病的病因。然而，意大利科学家却将HIV病毒运用到了基因治疗领域。目前，该基因治疗技术已被证明是有效的。三名异染性脑白质营养不良患儿和三名Wiskott-Aldrich综合征患儿经过三年的基因治疗后均表现良好，显示该疗法临床获益显著。
该研究的主要研究人员，意大利圣拉斐尔基因治疗研究所主任Luigi Naldini在米兰的一次新闻发布会上表示，“第一次6例患者的治疗结果是非常令人鼓舞的，该疗法不仅安全，而且很有效。这将能够改变这些严重疾病的临床治疗历史。”
这两种疾病的病因属于一种遗传缺陷，导致在幼年成长过程中体内必不可少的一些蛋白缺乏。异染性脑白质营养不良患者，神经系统受累。这种以前不治之症的患儿在出生时看起来很健康的，但会从某个时间点，他们开始逐渐失去思维和已经学会的肢体技能，而且这种退化几乎没有停止的可能性。
患Wiskott-Aldrich综合征的儿童，由于其免疫系统不完善，比有正常免疫系统的人更容易发生感染、自身免疫疾病和肿瘤。这些患者还有血小板的缺陷，导致出血频繁。
此新疗法中，干细胞是取自病人的骨髓。而病毒载体，即将一种介质输送到细胞内的方法，需要将健康基因移植到患者的干细胞中，以修正缺陷的基因。意大利研究小组正是利用了HIV病毒的一个片段获得了这样一个载体。
研究人员介绍，一旦重新注入体内，经处理后的干细胞就能够恢复产生缺失的蛋白，提供给主要器官。
Wiskott-Aldrich综合征的患者，血细胞直接受到疾病的影响。TIGET儿科门诊负责人Alessandro Aiuti介绍，“修正后的干细胞可以替换血液中的病变细胞，发挥正常的免疫系统功能和正常的血小板功能。由于基因治疗的成功，孩子们再也不用面对严重的出血和感染了。他们可以跑，游戏或去上学。”
研究人员亚历山德拉比菲在新闻发布会上说：“该疗法治疗异染性脑白质营养不良的作用机理要复杂得多：校正后的干细胞通过血液到达大脑并释放正确的蛋白聚集周围的神经细胞。”