首个治疗罕见胆汁酸合成障碍新药获FDA批准

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FDA的一份新闻稿显示，FDA批准Cholbam，一种胆酸，用于胆汁酸合成障碍和过氧化物酶体紊乱的儿童和成人。


药商获批罕见儿科疾病优先审查后，FDA宣布批准Cholbam（胆酸，Asklepion制药有限责任公司）用于成人和3岁以上儿童口服治疗。新闻稿中称，胆汁酸合成障碍和过氧化物酶体紊乱患者缺乏合成胆酸（肝脏分解胆固醇所生成的一种原胆酸）所需的酶，如果不治疗，可能出现威胁生命的肝损伤。

“FDA审批Cholbam对胆汁酸缺乏性疾病患者和家庭来说至关重要，” 旧金山加州大学小儿肝病主任，Philip Rosenthal博士在一份新闻稿中说。“以前，依赖这种救命药的患者只能通过研究试验来获取药物。这种罕见疾病科学和协作的显著成就使这一疗法更广泛的应用。“


在确定胆酸疗效的临床试验获得成功后，Cholbam通过审批。50例患者进行了18年以上的胆汁酸合成障碍治疗。治疗后，基线肝功能检测及体重明显改善。治疗结束后，一半以上的患者存活3年以上。对于过氧化物酶体疾病的治疗，29例患者进行了18年以上的治疗。多数患者开始治疗时在2岁以下（3周-10岁）。治疗后，这一患者人群的基线肝功能检测和体重可见改善，42％的患者存活3年以上，新闻稿显示。治疗患者最常见的不良事件是腹泻。


“这个批准强调了机构为缓减疾病患者提供治疗的承诺，” FDA药品评价和研究中心药物评价III所的办公室主任Julie Beitz博士在新闻稿中称。“批准之前，胆汁酸合成障碍患者没有获批的治疗方案。”

FDA建议有经验的肝病或小儿胃肠病专家全面监测这种治疗方法，肝功能恶化患者应终止治疗，新闻稿中称。