FDA批准伊马替尼用于儿童急性淋巴细胞白血病

别**料

美国食品药品管理局（FDA）1月25日批准了伊马替尼（格列卫）一种新的适应症，用于治疗新诊断的费城染色体阳性(Ph+)急性淋巴细胞白血病(ALL)儿童患者。


       急性淋巴细胞白血病是一种常见的儿科癌症，在美国每年约有2900名儿童受到影响，并且若不及时治疗，病情进展会非常迅速。患有Ph+ ALL的儿童会有遗传异常，能使一种被称为酪氨酸激酶的蛋白质**骨髓产生很多不成熟的白细胞，从而使能够防御“外敌”入侵的健康白细胞的生成空间变得很小。


       伊马替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，能够阻断促进癌细胞增殖的蛋白质。该药物必须结合化疗一起治疗Ph+ ALL儿童患者。


       来自FDA药物评价和研究中心血液和肿瘤产品的办公室主任Richard Pazdur医学博士谈到：“儿童恶性肿瘤治疗药物的数量在不断增加是值得高兴，伊马替尼的获批是FDA、儿童肿瘤组织以及为美国癌症儿童患者提供新的、更好治疗方法的国家癌症研究所之间不断进行相互沟通的结果。”




       伊马替尼新适应症的安全性和有效性是建立在临床试验基础上的，该临床试验由儿童肿瘤组织实施，由美国国家癌症研究所赞助发起。临床试验纳入的患者为1岁及以上患有高风险ALL的儿童和青少年，并被认为在五年治疗期内出现ALL并发症机率超过45%的患者。该临床试验共招募了92名Ph+ ALL患者，分为5个治疗组，各治疗组接受更长持续时间的伊马替尼联合化疗治疗方案。


       Ph+ ALL患儿中有50位患者接受了最长持续时间的伊马替尼治疗，这些患者70%在四年内未出现复发或死亡（无事件生存率）。研究结果同时表明随着伊马替尼联合化疗治疗持续时间的增加，患者死亡率也下降。


       伊马替尼联合化疗治疗Ph+ ALL患儿时，常见的副作用包括中性粒细胞减少、血小板降低、肝毒性及感染。

       早前在2001年，伊马替尼获得加速审批用于干扰素治疗失败的急变期，加速期或慢性期Ph+慢性粒细胞白血病(CML)患者治疗。之后该产品又被批准了几种适应症，主要是2011年批准伊马替尼用于治疗新诊断的Ph+ CML儿童患者，2012年批准伊马替尼用于治疗Kit(CD117)阳性胃肠道间质瘤(GIST)已手术切除的成年患者。