治疗CML的新制剂

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最令人兴奋的新的治疗CML的手段是信号传导抑制剂地应用，尤其为格列卫®。格列卫®的发展是从生物学的角度理解如何成功导致分子靶向治疗的典范。

几种其他治疗CML的手段正在研究中。这些包括新的治疗策略以及新的制剂。其中许多已经进入临床，而且一些已经显示了令人鼓舞的活力。这些新的策略包括：

　抑制基因表达：反义单链的去氧核苷酸 (ODNs) 是短链DNA片断，它能结合靶mRNA片断，从而阻断信使mRNA将信息转化为功能性蛋白。反义的ODNs 直接拮抗Bcr-Abl mRNA，但是可能是因为技术原因，结果在某种程度上令人失望。
　免疫调节剂：细胞毒性T细胞能够抑制Ph（+）细胞。很有可能这些细胞在SCT中起著作用。近来的研究集中于识别能够消灭白血病祖细胞的T细胞。
　新的化学制剂: 三个新的治疗CML的制剂正在研究中：
　－聚乙烯乙二醇IFN- (PEG 干扰素)半衰期较长，同标准的IFN- 相比有更低的抗原性，它由外周给药。由于它的半衰期长，使一周一次给药成为可能。
　－Decitabine是一个胞啶的同功异质体，它能够抑制DNA 甲基化。在治疗早期的急变期CML中显示出了显著的临床效果。
　－高三尖杉酯碱 (HHT)是一个植物生物碱，它在体外能够抑制CML的祖细胞，但是对正常的祖细胞作用很小。早期的结果提示该制剂或许对慢性期CML有效果。
　新的移植的方法：
　－自体干细胞移植治疗CML已经被应用了许多年，但是因为这些似乎正常的细胞含有持续存在的基因缺陷，致使治疗获得的成功是有限的。敏感性更高的检查方法用于bcr-abl融合基因的筛查，使该治疗方法又有了新希望 (Carella 1999).
　－RIC（Reduced intensity conditioning）干细胞移植，有时被误解为 “小移植”，它是应用一个非骨髓去势条件的方案。这个方案给患者创造了个离奇的免疫系统，包括供体和患者的T细胞。GVHD的可能性可以因为轻度的、移植前的预处理方案和抗白血病效应所减轻。临床I期和II期的初步结果已经表示该方法可以导致大量恶性肿瘤分子水平的缓解。

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