FDA将复审Eteplirsen作为治疗杜氏肌营养不良症的新药审批申请

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Sarepta制药有限公司是创新性RNA靶向疗法的先驱者，该公司宣布美国FDA周围以及中枢神经系统药物咨询委员会将于2016年1月22日重新审核该公司Eteplirsen的新药申请（NDA）。处方药费用法案（PDUFA）发布的完成日期是2016年2月26日。

据统计，在全球每3500到5000名男婴中大约有一名杜氏肌营养不良症（DMD）患者，患者人群的13%携带的突变基因可以被Eteplirsen或者51号外显子跳跃修饰。

“杜氏肌营养不良症是一种毁灭性的疾病，目前尚未有获批的有效的治疗方法或药物”，Sarepta临时首席执行官兼首席医疗专员Edward Kaye博士说道，“我们非常期待与FDA顾问委员会交流我们提交的关于Eteplirsen疗效性和安全性的数据，以求为51号外显子跳跃的杜氏肌营养不良症患者找到治疗方法”。

FDA授予了Eteplirsen优先审查资格，此项特权只授予那些治疗之前无明确治疗方法的疾病的药物。FDA同时授予了Eteplirsen罕见儿科疾病资格认定，并授予其孤儿药资格认定和快速通道资格认定。

Eteplirsen是用来解决DMD潜在的病因。它通过修复mRNA的阅读框，使得产生一种更短的功能型肌萎缩蛋白。Eteplirsen利用Sarepta特有的磷酰二胺吗啉代寡核苷酸和外显子跳跃技术跳过肌萎缩蛋白基因的51号外显子。大约13%的DMD患者使用对跳过51外显子有反应。

关于Eteplirsen对DMD患者的临床研究数据证明了其安全性和耐受性，同时也显示了可测定的肌萎缩蛋白表达情况。促进更短的肌萎缩蛋白的生成是为了延缓DMD病人行走和运动能力的退化。在美国目前还没有正式批准的DMD治疗药物，Eteplirsen也没有被FDA或其他管理部门批准为DMD治疗药物。

来源：中国罕见病网