一探究竟——HSCT与TKIs，谁更胜一筹？

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一项有关慢性髓系白血病（CML）的前瞻性长期研究已经表明，造血干细胞移植（HSCT）与药物疗法能产生相似的10年生存期预后。这就表明，尽管这是一个酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）时代，但对于某些患者来说，HSCT也是一个可行的选择。

研究作者写到，在过去10年中，HSCT的应用已将早期干预改变至延迟治疗。由于目前TKIs可产生持久的疾病缓解，当前的推荐意见指出HSCT应作为抵抗或不能耐受TKI的患者的挽救疗法。移植相关死亡率已经下降，并且造血干细胞移植可能为那些晚期患者和低移植风险的患者提供一个很好的选择。

该研究纳入来自143个中心的669名CML患者，其中427名患者符合HSCT资格，并被随机纳入HSCT组（n=166）和最佳有效药物治疗组（n=261），其研究结果发表在《白血病》杂志上。

HSCT组的10年生存期概率为0.76，而药物治疗组为0.69，两组无明显差异。经分析，HSCT组比药物治疗组有更多的患者达到分子学缓解（56% vs 39%； P =0 .005）。不出所料，明显更多的HSCT患者免于药物治疗（56% vs 6%； P < 0.001）。

两组的死亡原因有差异。在HSCT组中，移植相关性死亡最常见（63%），而在药物治疗组中，疾病进展是最常见的死亡原因（60%）。两组的Karnofsky评分<80%和报告的症状均无明显差异。

作者还表明，决定预后的三个关键因素主要是疾病风险、移植风险和治疗分配情况。当将这些因素纳入分析时，有匹配供体的患者与没有供体的患者相比，那些接受HSCT患者和较低欧洲血液与骨髓移植组（EBMT）评分的患者未出现超标的死亡率，并且表现更佳。

据作者所说，这些及其它研究结果表明，对于那些低移植风险评分和初始TKI疗法失败的患者来说，应早期给予HSCT治疗，而不是挽救性药物治疗。研究人员补充到，可用性供体的评估是实现这一目标的先决条件；缺少低风险供体的HSCT同样不可适用。