伊屈泼帕治疗儿童免疫血小板减少症的疗效（PEITI2）

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【方法】

PETIT2是来自12个国家38个中心的两部分、随机、多中心、空白对照研究。研究纳入年龄1-17岁的患有慢性免疫血小板减少症和血小板计数<30 × 109/L的儿科患者，随机分配（2:1）接受伊屈泼帕或安慰剂。研究者根据患者年龄将患者分为三组：12-17岁、6-11岁、1-5岁，并随机分配至13周的双盲试验中。

伊屈泼帕组的患者每天服药一次（除了年龄1-5岁的患者，他们接受口服混悬剂），共13周。6-17岁患者的初始剂量时根据体重和种族确定的，剂量范围为50mg/天—25mg/天（1-5岁患者的初始剂量为1.2mg/kg/天，东亚患者的初始剂量为0.8mg/kg/天）。完成双盲期治疗的患者进入24周的非盲期治疗阶段，在这一阶段，所有患者接受伊屈泼帕初始剂量或已确定剂量。主要预后为：第5-12周的双盲期不存在挽救疗法的情况下，血小板计数至少达到50 × 109/L的患者比例。纳入疗效评估的意向性治疗患者包括所有随机分配至治疗组的患者，评估安全性的患者包括至少接受一次剂量的患者。

【结果】

该研究始于2012年3月15日，终于2014年1月2日。63名患者分配至接受伊屈泼帕，29名患者接受安慰剂。在双盲期，3名患者由于不良反应中止治疗：2名伊屈泼帕组的患者是由于肝脏转氨酶；1名安慰剂组的患者是由于腹腔内出血。伊屈泼帕组和安慰剂组分别有25名和1名患者达到主要预后（优势比18.0,95% CI, 2.3–140.9; p=0.0004）。

两组的缓解率相似（伊屈泼帕组vs安慰剂组：12-17岁组为39% vs 10%，6-11岁组为42% vs 0%，1-5岁组为36% vs 0%）。双盲期结束时，伊屈泼帕组发生WHO 1-4级出血的患者比例低于安慰剂组；2-4级出血相似（5% vs 7%）。在24周的非盲治疗阶段，70/87名患者达到血小板计数≥50 × 109/L至少一次。

伊屈泼帕组的不良反应发生更频繁，其中包括鼻咽炎（17%），鼻炎（16%），上呼吸道感染（11%），咳嗽（11%）。伊屈泼帕组和安慰剂组的严重不良反应发生率分别为8%和14%。非盲期和双盲期的安全性一致。试验中未发生死亡，恶性肿瘤或血栓。

【结论】

伊屈泼帕可使40%的慢性免疫血小板减少症患者发生血小板反应，它也是治疗儿童慢性有症状血小板减少症患者的合适方案。其没有新的安全隐患，而且很少有患者由于不良反应而中止治疗。