长期数据显示尼罗替尼治疗CML高度有效

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一项II期研究的长期随访结果显示，尼罗替尼作为一线疗法治疗慢性期慢性粒细胞白血病（CML）高度有效，尽管治疗相关的心血管毒性相对常见。

尼罗替尼是一种二代酪氨酸激酶抑制剂，基于ENESTnd试验被批准为一项CML疗法。在此报道的GIMEMA研究是尼罗替尼治疗这一疾病随访时间最长的研究。研究于2007-2008年纳入73名CML患者，最低随访6年。研究结果在线发表于《Haematologica》杂志上。

GIMEMA的II期试验患者接受尼罗替尼400mg，每天两次。中位年龄为51岁，其中27%的患者≥65岁。6年之后，75%的患者仍接受研究药物治疗。

6年的总生存率（OS）为96%。1名患者接受尼罗替尼治疗期间进展为急变期，6个月之后死亡。另外2名患者缓解过程中死亡（1名75岁时痴呆，另一名90岁时发生充血性心力衰竭）。作者写道，与其他很多临床试验相似，诊断时的中位年龄低于大多数注册试验有助于OS率较高。

13名患者中止尼罗替尼治疗——其中6名现在接受伊马替尼治疗，3名接受达沙替尼治疗，4名接受无化疗缓解试验。尼罗替尼中止的主要原因是不良反应（11名）。大多数患者（8名）是由于心血管事件，包括外周动脉阻塞性疾病、颈动脉狭窄、心绞痛和心房颤动。从尼罗替尼治疗到发生心血管事件的中位时间为42个月，开始治疗的中位年龄为69岁。

6年的主要分子缓解（MMR）累积发生率为98%（70/73）。

初始剂量为400mg（每天两次）的心血管不良反应发生率仍较显著，并支持使用较低剂量——300mg ，每天两次，目前正在注册作为一线治疗慢性期CML患者的疗法。作者写道，疗效和安全性之间的平衡依赖于患者和治疗目标的特征，是否局限于生存期或达到无化疗缓解。