共识建议对未满足临床需求疾病的改善

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共识建议可以用于改善罕见疾病的研究方法，但是对它们的使用程度尚不清楚。研究者研究了共识建议治疗类固醇难治慢性移植物抗宿主病（SR-cGVHD）的依从性。尽管2006年国家卫生研究所（NIH）cGVHD共识项目发表了对临床试验的建议，但是指南强调了所有检测的干预措施有效证据不足。

【方法】

研究者搜索了1998年1月1日-2013年10月1日PubMed中关于全身疗法治疗SR-cGVHD的定向研究。为了检测NIH建议的依从性，研究者应用来自NIH共识文件中61项目的检查清单，进行了一项荟萃分析来测定对总缓解率（ORR）的合并效应大小，并进行了荟萃回归分析来测定背离NIH建议对效应大小的作用。

【结果】

研究者纳入82项与九种干预措施相关的研究。分析时间表（1998–2013）与NIH建议的一致性较低，而且NIH建议发布之后无显著差异。ORR对全身治疗SR-cGVHD的合并效应大小为0.66（95%CI 0.62–0.70）。规定调整反应评估的二十个项目中NIH建议依从性增加与ORR的显著降低相关（−4.2%,95% CI −6.6 to −1.9; p=0.001）。

根据研究者记录，ORR和与调整SR-cGVHD诊断标准（ORR改变−3.1%,95% CI −7.7 - 1.5）、初级干预规范（0,−3.8 - 3.6）或联合治疗（−1.6%,−5.4 - 2.3）相关的一套项目无明显相关性。NIH建议发表之后，二十个项目规定的调整反应评估增加。

【结论】

研究结果显示了已报道的治疗SR-cGVHD疗效偏差的证据。NIH建议在科学文献中整体效应几乎是不存在的；但是NIH建议改善了反应评估，可能会降低评估过高的偏差。NIH建议更好的实施可能会降低关于新干预措施的错误预期，由此预防无效治疗的临床研究。