治疗Prader-Willi综合征的孤儿药被证明有效

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    2014年5月13日，FDA已授予二氮嗪胆碱控释片（DCCR,diazoxide choline controlled-release tablet）孤儿药地位，用于Prader-Willi综合征的治疗。

    近日该药制造商Essentialis公司发表声明称，最新开展的临床试验结果显示，二氮嗪胆碱治疗10周有助于Prader-Willi综合征患者控制食欲和减少相关的反社会行为。

    这项名为PC025的临床试验随机招募10——22岁的Prader-Willi综合征患者，有肥胖（体脂肪52%）和食欲亢进的表现，5例女性、8例男性。先采用DCCR治疗10周，然后再随机分配继续接受安慰剂治疗4周以上。

    在最初10周治疗阶段，平均体脂肪减少4.2%（P=0.003），瘦体重增加4.9%（P=0.005），瘦体重与脂肪量的比值增加9.8%（P=0.002），食欲降低35%（P=0.006）。基线时有过激、恐吓和破坏性行为的参与者，这些行为出现的时间减少62.5%（P=0.01）。最常见的不良反应是外周性水肿。

    加州大学欧文分校医学院Virginia Kimonis博士在声明中表示，“我们的工作重点已经从DCCR为什么可以治疗Prader-Willi综合征进展为证明DCCR确有疗效。我个人十分看好DCCR的治疗前景。”