维甲酸受体激动剂可预防儿童骨病

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前沿医学资讯网据MD INDIA网站报道，研究揭示，所谓的维甲酸受体（RAR）激动剂通过干扰细胞核信号通路，可防止儿童异位骨化症（HO）。 这项研究已在线发表在《Nature Medicine》。

HO主要有两种类型——一种发生在儿童，是先天性的；另一个发生在受伤的军事人员和手术患者，由严重损伤和创伤引发。

“对于该疾病，目前尚无有效治疗方法，”领导该项研究的费城儿童医院矫形外科发育生物学家Masahiro Iwamoto和Maurizio Pacifici说。

“外科医生可以去除异常骨肿块，但手术本身可能引发其更多的增长，”他们补充道。

先天性的HO称为进行性骨化性纤维发育不全（FOP），儿童在5或6岁时出现明显症状。虽然该类型疾病非常罕见，估计有700名美国儿童罹患该疾病，但该疾病呈渐进性进展且对于年轻人常常是致命性的。儿童FOP患者不能采取手术治疗，因为手术会引发严重HO。

在目前的研究中，Iwamoto和其同事给予HO基因工程小鼠模型维甲酸受体激动剂（一类与维生素A相关的药物）。具体来说，他们使用的细胞核内维甲酸受体（RAR）激动剂可选择性靶向软骨形成过程中的调控通路，其是HO进展中的一个重要步骤。

RAR激动剂可防止小鼠罹患HO，且副作用极轻。与此相反，对照组小鼠则出现HO样骨肿块。更令人鼓舞的是，该药的保护效应似乎是持久性的，即使药物治疗结束后仍存在。

此外发现，相同药物可阻止基因工程小鼠罹患HO。该小鼠表达的突变体蛋白类似于在儿童FOP患者中发现的一种蛋白。