伟哥有望用于严重淋巴管畸形患儿的治疗

l****y

据成功地将西地那非（伟哥）用于三例患儿的研究人员称，西地那非似乎可以减轻儿童严重的淋巴管畸形。

出现在加利福尼亚州帕洛阿尔托市斯坦福大学的医学博士Glenda L. Swetman及其同事面前的第一例患者是一名携带有先天性、非搏动性、紫罗兰色结节性斑块的10周大的女婴。这名女婴在5个月时产生了充血性心力衰竭，超声心动图显她患有示肺动脉高压，但不存在先天异常。

据发表于1月26日出版的《New England Journal of Medicine》的一封信说，尽管采用保守措施最初有改善的迹象，但该女婴的病情仍在恶化。在9个月时，心导管检查证实她患有特发性肺动脉高压；她开始接受西地那非治疗。

随着时间的推移，淋巴管畸形有所减轻，而且在开始治疗后的4个月时，右胸部和手臂扩大的斑块已变得小而薄。对她的心脏进行的磁共振成像（MRI）研究显示，仅存很少的残余畸形。

基于这一结果，研究人员进行了先导研究；另外2例致残性淋巴管畸形患儿接受了为期12周的西地那非治疗。

淋巴管畸形是罕见的先天性血管畸形，它会阻塞人体的重要器官并干扰其功能，并会导致反复的感染和毁容，作者指出。"目前的手术治疗仅部分成功，而淋巴管畸形常常会复发。"

先导研究中的第一例患者是一名12个月大的男婴，淋巴管畸形已累及到他的眼眶及上睑，阻碍了他的视觉。尽管有3周后睁眼情况已得到改善这一事实，但还是进行减瘤治疗，以避免弱视。

到为期12周的治疗结束时，孩子的睁眼能力已经增加了25％。当停止使用西地那非时，畸形组织再次扩大。

第二个孩子是一名15个月的女孩，她患有三处大淋巴管畸形。在开始接受西地那非治疗之前，她曾接受硬化治疗，并已得到部分改善。

在接受西地那非治疗的12周中，这名女孩的淋巴管畸形缩小了约75％。医生发现，她背上的一处淋巴管畸形好像已经瘪了下去，仅剩下松弛的皮肤。正如前者，研究人员观察到停药后淋巴管畸形又会轻度扩大。

治疗中未见显著的不良反应。在完成了12周的治疗之后，这两例患者的家属都决定继续使用该药物。

作者认为，该药可能是通过松弛平滑肌来实现囊肿减压的。这种松弛作用还可使二级淋巴空间重新开放。作者最终认为，西地那非可能能够使淋巴系统内皮功能障碍恢复正常。

作者写道，"我所描述的观察表明，作为单一疗法或与其他疗法联用，西地那非代表着一种令人鼓舞的、适用于淋巴管畸形的治疗方法。"

研究人员已经开始进行一项双盲、安慰剂对照研究，以观察在更大人群中是否能够继续得出此结果。