FDA批准依维莫司口服混悬剂治疗儿童罕见脑瘤

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8月29日，美国FDA批准依维莫司口服混悬剂作为抗癌药依维莫司的一种新型儿科剂型，用于治疗名为室管膜下巨细胞星形细胞瘤（SEGA）的罕见脑瘤。该药是首个被批准治疗治疗儿童肿瘤的儿科特殊剂型。

　　依维莫司口服混悬剂被推荐用于年龄在1岁以上患有复合型结节性硬化病（TSC）被诊断为SEGA且不能进行手术的婴幼儿。在此新剂型获批前，依维莫司仅被推荐用于3岁以上儿童患者。

　　研究者指出，合适的儿科剂型有助于确保抗癌药物在儿童中的安全性和疗效。依维莫司口服混悬剂仅可用于治疗需要治疗手术不能切除的SEGA的TSC患者。SEGA患者最长久的副作用是口腔溃疡和呼吸道感染。

　　TSC是一种罕见基因病，可引发肿瘤在大脑和其他重要脏器生长。SEGA是一种缓慢生长的肿瘤，可通过阻断液体流入大脑而引起致死性并发症。TSC被认为是主要的诊断特征，且一般发生于婴幼儿和年轻的成人患者。

　　药物主要活性成分依维莫司可阻断mTOR激酶的失控活性，此蛋白酶在TSC患者发生SEGA中起关键作用。