***治疗APL的疗效良好

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传统上使用维甲酸（全反式视黄素）联合蒽环类风险适应化疗法初始治疗急性早幼粒细胞型白血病（APL），而***用于治疗复发患者。为了降低复发率，研究者使用***联合维甲酸和去甲氧基柔红霉素作为诱导疗法，而***+维甲酸作为巩固疗法。

【方法】

研究纳入了先前未经治疗的、遗传上确诊为APL的患者。纳入条件为：东部肿瘤合作组体能状态0-3，年龄>1岁，左心室射血分数正常，Q-Tc间隔<500 ms，无严重共患病，并签署知情同意书。发生基因变异的APL患者（除了RARA和PML基因融合）不能被纳入研究。

诱导治疗包括：1-36天，口服维甲酸，45 mg/m2，每天分四次服用；2、4、6、8天静脉注射柔红霉素，6-12 mg/m2，可根据年龄进行调整；9-36天，静脉注射***，0.15 mg/m2，qd。支持治疗：方案规定止血靶点的血液制品和每天1 mg/kg强的松（肾上腺皮质激素）预防分化综合症。两个疗程的维甲酸+***巩固治疗之后进行口服维甲酸+6-巯基嘌呤——**维持治疗2年。

研究的主要终点：无复发率，早期死亡率（治疗开始后<36天）。研究者与2年中期结果进行比较，评估了改善情况。为了评估缓解的持久性，研究者用第2年APML4中期数据比较了APML4，APML3（排除***）第5年的主要终点、无病生存期和总生存期。

【结果】

2004年11月10日-2009年9月23日期间共纳入124名患者，数据截至2012年3月15日。4名患者（3%）早期死亡。中位随访4.2年（IQR,3.2–5.2），5年的无复发率为95%（95%CI 89–98），无疾病生存率为95%（89–98），无事件生存率为90%（83–94），总生存率为94%（89–97）。

与APML3数据的比较显示，危害比：无复发生存率0.23（95%CI 0.08–0.64, p=0.002），无病生存率0.21（0.07-0.59，p=0.001），无事件生存率0.34（0.16-0.69，p=0.002），总生存率0.35（0.14-0.91，p=0.02）。

【结论】

与过去治疗相比，在APL诱导和巩固治疗中加入***能够降低复发率。这一改进连同早期死亡非显著降低和缓解期未发生死亡，可以理解为这一疗法的无事件生存期和总生存期较好。